台灣浩鼎生技股份有限公司（OBI Pharma,Inc.，以下簡稱浩鼎）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予其新型、首創抗體(ti) 藥物偶聯物（ADC）OBI-999治療胰腺癌的孤兒(er) 藥資格（ODD）。

孤兒(er) 藥是指用於(yu) 預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒(er) 病”。

在美國，罕見病是指患病人群少於(yu) 20萬(wan) 的疾病類型，罕見病藥物研發方麵的激勵措施包括各種臨(lin) 床開發激勵措施，如臨(lin) 床試驗費用相關(guan) 的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨(lin) 床試驗設計中FDA的協助，以及藥物上市後針對所批準適應症為(wei) 期7年的市場獨占期。

胰腺癌起源於(yu) 外分泌或內(nei) 分泌胰腺細胞，被認為(wei) 是由不良飲食、吸煙和遺傳(chuan) 因素引起的。胰腺癌是一種致命的疾病，目前在美國影響69839人，5年生存率僅(jin) 為(wei) 8.5%。

此外，治療選擇僅(jin) 限於(yu) 對疾病早期階段的患者進行手術切除，這類患者中的5年生存率仍隻有34.3%。由於(yu) 胰腺癌在早期階段並無症狀，大多數患者未確診或被誤診，直到疾病的晚期階段。

手術對這一階段的胰腺癌已不再有效，患者治療選擇非常有限。

OBI-999是一種新型、首創（first-in-class）抗體(ti) 藥物偶聯物（ADC），選擇性靶向糖脂抗原Globo H，這是一種在多達15種上皮癌症中表達的抗原。

OBI-999采用了專(zhuan) 有的連接技術，該技術為(wei) 癌症藥物提供了一致的藥物抗體(ti) 比（DAR）。

OBI-999利用一種Globo H抗體(ti) 靶向高表達Globo H的癌細胞，通過抗體(ti) 的特異性向目標癌細胞內(nei) 釋放小分子化療藥物，直接對其進行細胞毒性治療。

Globo H靶向抗體(ti) OBI-888目前處於(yu) I/II期臨(lin) 床，評估作為(wei) 一種免疫腫瘤學療法的安全性和療效。

在多種類型腫瘤（胰腺、肺、胃和乳腺）的臨(lin) 床前異種移植動物模型中，OBI-999在各種劑量下均顯著縮小了腫瘤體(ti) 積。

在臨(lin) 床前單劑量和重複劑量毒理學研究中，OBI-999的耐受性良好，並顯示出良好的安全性。台灣浩鼎擁有OBI-999的全球權利。

OBI-888也具有抗免疫抑製和抗血管生成的作用。在多種腫瘤類型（胰髒癌、結腸癌，肺癌和乳癌）的臨(lin) 床前異種移植動物模型中，OBI-888在多種劑量下均能有效地縮小腫瘤。

在臨(lin) 床前單次和重複劑量毒理學研究中，OBI-888表現出良好的耐受性且無不良反應。

目前，OBI-888也已進入I/II期臨(lin) 床（NCT03573544），評估用於(yu) 多種實體(ti) 瘤的治療，包括胰腺癌、胃癌、結直腸癌、食管癌等。台灣浩鼎擁有OBI-888的全球權利。

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