Crystal Genomics是韓國一家商業(ye) 階段的生物製藥公司，專(zhuan) 注於(yu) 在炎症、腫瘤學和傳(chuan) 染病等未滿足的醫療需求領域，開展基於(yu) 結構的藥物發現、開發和商業(ye) 化創新療法。

近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予CG-745治療胰腺癌的孤兒(er) 藥資格（Orphan Drug Designation，ODD），這是一種處於(yu) 臨(lin) 床階段的組蛋白脫乙酰基酶（HDAC）抑製劑，目前正開發用於(yu) 數種血液學惡性腫瘤和實體(ti) 瘤。

孤兒(er) 藥是指用於(yu) 預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒(er) 病”。在美國，罕見病是指患病人群少於(yu) 20萬(wan) 的疾病類型。

在研藥物獲得孤兒(er) 藥資格認定後，藥企有資格獲得罕見病藥物研發方麵的各種激勵措施，包括臨(lin) 床試驗費用相關(guan) 的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨(lin) 床試驗設計中FDA的協助，以及藥物獲批上市後為(wei) 期7年的市場獨占期。

胰腺癌是一種致命性的疾病，也是美國癌症死亡的主要原因之一。胰腺癌的發病率在過去幾十年中有所增加，被認為(wei) 是美國癌症死亡的第四大原因，這種致命性疾病的患者5年生存率為(wei) 8.5%。

由於(yu) 胰腺癌腫瘤對單用化療和放療反應不佳，外科切除術是唯一已知的治療局限於(yu) 胰腺疾病的治療方法。然而，晚期或複發性疾病患者無法從(cong) 手術中獲益，這些患者的有效治療選擇有限，總生存率僅(jin) 為(wei) 11.5%。

不幸的是，隻有10%的胰腺癌患者患有局限性疾病，90%的胰腺癌患者仍然存在顯著未滿足的醫療需求。

目前，Crystal Genomics公司正在開展一項II期臨(lin) 床研究，評估CG-745聯合吉西他濱和厄洛替尼治療局部晚期不可切除或轉移性胰腺癌的安全性和有效性。

此外，還有另一項正在進行的II期臨(lin) 床試驗，正在評估CG-745治療未接受過低甲基化藥物治療的骨髓增生異常綜合征（MDS）患者的安全性和有效性。

Crystal Genomics公司於(yu) 2013年成為(wei) 全球第一家破譯偉(wei) 哥（Viagra）藥物靶標三維複雜結構的團隊，這項工作發表於(yu) 頂級期刊《自然》。這項科學成就也驗證了該公司在晶體(ti) 基因組學領域的能力。

目前，該公司技術平台包括用於(yu) 破譯疾病蛋白質結構的結構化學蛋白質組學（SCPTM）技術以及用於(yu) 高效發現新藥物候選物的可溶性蛋白質溶液（SPSTM）技術。

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