近日，阿斯利康腫瘤產(chan) 業(ye) 線收獲一則好消息，其MEK抑製劑selumetinib被FDA授予孤兒(er) 藥資格認證，用於(yu) 治療晚期分化型甲狀腺癌。

Selumetinib是一種MEK 1/2抑製劑，目前在KRAS突變的晚期非小細胞肺癌中處於(yu) III期臨(lin) 床試驗階段，在兒(er) 童和青少年1型多發性神經纖維瘤中處於(yu) II期臨(lin) 床試驗階段。

阿斯利康

多發性神經纖維瘤是一種基因突變導致的腫瘤，腫瘤會(hui) 隨著神經發育而生長。Selumetinib目前正在對放射性碘治療無應答的分化型甲狀腺癌患者中進行臨(lin) 床試驗，放射性碘治療甲狀腺癌後，具有很高的複發風險。

對放射性碘治療不敏感的甲狀腺癌患者通常不表達一種名為(wei) NIS的蛋白質，又名鈉/碘同向轉運體(ti) ，能夠幫助碘被甲狀腺細胞吸收。

阿斯利康表示，selumetinib能夠增加鈉/碘同向轉運體(ti) （sodium/iodine symporter，NIS）的表達，從(cong) 而幫助患者產(chan) 生對放射性碘治療的應答。

Selumetinib目前正在晚期甲狀腺癌患者中進行一項名為(wei) ASTRA的III期臨(lin) 床試驗，比較5周selumetinib治療和安慰劑對照、以及和單劑量輔助放射性碘治療之間的完全緩解率。

美國每年大約有60000名患者被診斷出甲狀腺癌，FDA規定，患病人數少於(yu) 20萬(wan) 人就符合孤兒(er) 病的定義(yi) ，因此selumetinib可以被授予孤兒(er) 藥資格。

獲得孤兒(er) 藥資格認定的藥物能夠獲得更多的資助、稅收優(you) 惠和獨家經營權延長七年的優(you) 惠條件，因此吸引大量藥企提交孤兒(er) 藥資格認定申請。

阿斯利康還曾在葡萄膜黑色素瘤中驗證selumetinib的效果，但去年由於(yu) 未能滿足中期臨(lin) 床試驗的主要終點，而被迫放棄這一適應症。

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